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基于上述策略，匡延平团队成功构建出含有Leber遗传性视神经病变（LHON）病理表现的线粒体遗传病小鼠模型。该模型是目前全世界唯一通过线粒体基因编辑技术构建的针对人LHON的小鼠模型。该模型的建立为线粒体遗传病辅助生殖治疗新技术的开发提供了可靠的测试平台，相关成果以封面文章发表于《分子疗法-核酸》。
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