❤🈚🔀
上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示,在临床上,一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗,一般情况下,重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的,大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗,一些患者(6岁以上)会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗,但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式,但也存在一定的生命危险,在国际上并不推荐。”
院方透露,当前,基因治疗是一种新兴的治疗手段,旨在通过基因水平的干预,将正常或修正后的基因导入患者体内,从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导,与国内生物技术企业合作开展,利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台,通过同源重组实现大片段基因的精准替换,最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内,让患者获得正常造血功能,达到疾病治愈效果,且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动,精准敲除突变基因,并在原位完整插入正常基因,避免了潜在癌症事件的发生,更安全、高效,也是最接近理想化基因治疗的一种方式。
😲(撰稿:贡雁山)这座主打“非洲制造”的中国工业园靠什么深得人心
2024/06/07陈素堂😙
走,打球去!杨浦滨江运动公园启用
2024/06/07伏波舒❷
奏响巴山渝水文化新乐章
2024/06/07闵忠艺🏑
马上评丨没了董宇辉,直播电商只能是“乱七八糟”吗?
2024/06/07谢瑞巧🏕
张婉婷二胎出生 张婉婷发文晒一家四口合照庆祝二胎儿子出生,好幸福的一家四口
2024/06/07闻心璐🙃
国产大型邮轮引领消费新时尚(高质量发展调研行)
2024/06/06寿震顺🐀
周星驰放下身段,花甲之年入局短剧
2024/06/06舒爱容🅾
定制农田“营养餐”、开展无人机作业……各地春耕春管“科技范”满满
2024/06/06宣黛妹t
山水园林激活消费新场景
2024/06/05彭芸善s
神州泰岳(300002):深耕出海SLG+ AI智能赋成长
2024/06/05娄鸿翰🖕