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上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示,在临床上,一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗,一般情况下,重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的,大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗,一些患者(6岁以上)会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗波胆平台,但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式,但也存在一定的生命危险波胆平台,在国际上并不推荐。”

院方透露,当前,基因治疗是一种新兴的治疗手段,旨在通过基因水平的干预,将正常或修正后的基因导入患者体内,从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导,与国内生物技术企业合作开展,利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台,通过同源重组实现大片段基因的精准替换,最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内,让患者获得正常造血功能,达到疾病治愈效果,且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动,精准敲除突变基因,并在原位完整插入正常基因,避免了潜在癌症事件的发生,更安全、高效,也是最接近理想化基因治疗的一种方式。

🔝(撰稿:伊天烁)

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    • 莫洋荔❏LV3六年级
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      印尼大使:东盟国家不会支持美国部署导弹的计划🚋
      2024/06/07   来自贵港
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    • 📏伏朋以LV1大学四年级
      3楼
      【境内疫情观察】全国新增9例本土病例(2月4日)🍆
      2024/06/07   来自廊坊
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    • 石云梵👘LV6幼儿园
      4楼
      侵害商业秘密如何认定?职场上应知道的事🎊
      2024/06/07   来自双鸭山
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    • 柴淑毅LV4大学三年级
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      关注2024高考|“再跟老师抱一下,别紧张,加油!”|“再跟老师抱一下,别紧张,加油!”📝
      2024/06/07   来自汉中
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    • 吴顺东⚏🍹LV5大学三年级
      6楼
      向制度要动力、要长效(评论员观察)➚
      2024/06/07   来自娄底
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    • 荆英罡LV5大学四年级
      7楼
      快讯!外媒:“星舰”重型火箭第四次试飞发射升空,SpaceX发声🔄
      2024/06/07   来自湛江
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