🎽🌦😎
现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
💛(撰稿:司马寒瑞)日本艺人事务所2023年的破产数创下最近5年来的最高纪录
2024/05/25管东灵❨
外交部回应东南亚国家高层访华热潮
2024/05/25孔富妹🥘
7月9日全国新增新冠26例 本土7例在云南瑞丽
2024/05/25寇雁琳🧥
打造体育产业面向未来的“杨浦范式”丨独角兽 在杨浦
2024/05/25闻叶雨🆘
最高法发布能动司法(执行)典型案例 推动切实解决执行难
2024/05/25劳诚曼👴
周杰伦正面回应被歌迷催歌
2024/05/24常轮艺🚔
做好稳供“领头羊”:看蒙牛如何守护老百姓的“奶瓶子”
2024/05/24池建桂🛅
日本宫崎发生雷击致两人心肺停止
2024/05/24赫连中文n
浙江一批00后已经住进养老院
2024/05/23姚达信l
孙正聿:怎样把中国经验提升为中国理论?——知识生产的理论思维
2024/05/23元剑莉🛩